骨髓瘤那些事|因为不可预测,所以不要有侥幸心理

2023-08-28 22:49   来源: 互联网

“不可预测”,几乎是每一种疾病存在的共性问题,多发性骨髓瘤也不例外。事实上,不仅仅是疾病,任何事情都很难做到“十全十美”、“万无一失”。医学是一门发展中的未知科学,临床上有很多悬而未决的难题。因此,我们必须认识到这一点,才能更为客观理智地应对。

最近,我阅读了一篇刚刚在线发表的文章,题目是《治愈骨髓瘤:全力以赴》。咋一看,很令人振奋,但作者非常清醒,除了谈新药和新型治疗,他们客观分析了骨髓瘤诊疗中的一些障碍,包括可及性问题、经济负担问题、新药效价比问题、生活质量问题等。这篇文章也提示我们必须冷静、清醒,不可盲目乐观。因此,我必须提醒大家,骨髓瘤诊疗中,我们不能存在侥幸心理。

大家都希望通过有效的治疗获得深度缓解和长期稳定,于是“不惜血本”选用自费新药,但无论哪种方案组合,总有一定比例患者疗效不佳,总有一些患者获得缓解后短期内出现疾病复发进展;这些,我们都无法预测。所以,我们追求规范化诊疗,注意治疗中的经济毒性问题。

大家都希望治疗中毒副反应较小,总想着用一些支持性药物预防不良反应、降低不良反应,比如护肝、护胃、护肾、护心、预防神经炎等,事实如何?这些药物是否真正降低了药物不良反应发生率?没人能够回答。患者治疗中的不良反应发生概率及严重程度,我们没法预测,大部分“防不胜防”。真正有意义的事情,就是预防感染,注意卫生,注意合理饮食,注意适当多饮水,注意减少不必要的陪护,降低患者发生感染的几率。感染,才是我们最惧怕的不良反应之一,也是临床上最为常见的不良反应之一,但一些时候是因为大家没有“注意”好。

大家都希望通过“有限”的治疗获得“时间尽可能无限长”的缓解与稳定。化疗,的确不可避免对身体带来一些或大或小或多或少的损伤,因此,都希望通过“短平快”的策略完成治疗,就可以进入“无治疗”的长时间缓解阶段。抱歉,很难做到。无论初诊还是复发进展,在充分诱导后,适宜移植患者进行自体移植,即便获得深度缓解,那也要择期开始长期维持治疗,目前尚没有充分有力的数据让我们“停药观察”。正是因为不可预测,所以不可心存侥幸。究竟能不能仅仅进行“有限治疗”就实现长期缓解与稳定,一些临床研究正在进行,我们期待其结果。

新药的不断涌现,让很多患者获得深度缓解。一部分适宜移植的患者通过诱导治疗,几个疗程后就获得残留病阴性,他们还需要自体移植吗?对于高危患者,无容置疑,必须一线进行自体移植;那么对于标危患者呢?有学者提出可以推迟移植,等疾病复发后再进行挽救移植。事实上,真正有意义的残留病阴性是持续阴性(至少12个月以上),某个时间节点的阴性意义不大,如果患者在1年内就丧失残留病阴性状态,即便不存在高危细胞遗传学异常,往往预示着疾病预后欠佳(功能性高危)。那么,为长远计,我个人还是主张标危患者一线进行自体移植,不要心存侥幸。

最后,我提醒大家,因为不可预测,所以,不要再问“维持治疗多长时间可以停药”,不要再问“最好的新药组合是否可以获得残留病阴性”,不要再问“最好的药物组合可以让患者持续缓解多长时间”,更不要再问“患者预期生存期是多久”。这些问题让时间来回答,我们就专注于“规范化”。

来源于微信公众号:迈入新生


责任编辑:卢编
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